iPS 人造幹細胞自體醫療三部曲，成型!

面對人體這個容易耗損的臭皮囊，自體醫療一直是個夢－一個面對器官捐贈來源侷限與異體排斥反應恐懼不得不做的夢。這個夢在複製幹細胞技術 (therapeutic cloning) 出現的時代一度快要成真，卻又在效率與倫理的橫阻下，幾近成為泡影。再一次深沉睡去後，另一個夢儼然成型，而且就快成真。

上一回，我們提到過複製人類胚胎幹細胞退流行時，記得句末還是用一個問號，沒想到短短的時間內，竟然需要改成驚歎號了。人造胚胎幹細胞^{註 1} (Induced Pluripotent Stem Cell，iPS) 也許將正式取代需要卵子需要核轉移的複製幹細胞技術，主導這場自體醫療的夢。

至少，在老鼠身上，夢想已經成真：這種 iPS 技術成功治好了基因缺陷造成鐮刀型紅血球貧血的老鼠。

但夢想從來都不會一步就成真，還是需要三部曲 (下圖)：

1. 第一步，拿皮膚細胞，用 Yamanaka 的四轉錄因子細胞重塑法^{註 2}，誘導生成人造胚胎幹細胞：這一步是一直橫阻自體醫療夢想成真的瓶頸步驟，過去對核轉移複製幹細胞技術的期盼，現在完全被取代。
2. 第二步，基因矯正：修正人造幹細胞內的基因缺陷，這一步早已沒有技術門檻。
3. 第三步，誘導基因修正過後之人造幹細胞進一步分化：分化成血球細胞沒有問題，更大的夢想－進一步利用組織工程 (tissue engineering) 重塑器官，還在密集努力中。

簡單地講，這個在鐮刀型紅血球貧血老鼠身上成真的夢想，就是從尾巴的皮膚細胞變出正常的紅血球，然後移植給自己^{註 3}。因為是自己的細胞移植給自己，自然可以稱是量身訂作，不會有免疫排斥的問題。

在人類，這個夢想還可以更大一點，從皮膚細胞變出一顆肝臟、一顆腎臟，甚至是一顆心臟。而且，在這個三部曲成型後，這些夢想並沒有因為更大而顯得遙不可及。

註 1 ：照字面上翻譯應該是誘導型多分化潛能細胞，不過，我個人喜歡翻成人造幹細胞，貼切又通俗。
註 2 ：這個誘導人造幹細胞的方法簡單，而且效率高，比較有憂慮的地方在於：四個用病毒帶進細胞的轉錄因子裡，有一個致癌基因，c-myc 。不過，最近這個方法的創始人 Shinya Yamanaka 又進一步修改方法把這個致癌基因拿掉，一樣可以誘導生成幹細胞。這個老鼠的治療模型裡，幹細胞生成後，致癌基因一樣也被拿掉。
註 3 ：一旦越來越多這種例子，就越奠定 Shinya Yamanaka 遲早拿到諾貝爾獎的基礎。